Генотерапия (gene therapy)

Генотерапия (gene therapy) - Замена мутантных генов нормальными с использованием методов медицинской (клинической) генетики и генной инженерии с целью лечения наследственных заболеваний человека.

Комментарии*

Дополнения к описанию:

Механизмы действия:

  • In vivo доставка (непосредственно в организм пациента)
  • Ex vivo модификация (извлечение, генетическая модификация и возврат клеток)
  • Использование вирусных векторов (ретровирусы, лентивирусы, аденоассоциированные вирусы)
  • Невирусные методы доставки (липосомы, наночастицы, электропорация)

Ключевые достижения:

  • Лечение моногенных заболеваний (SCID, гемофилия, мышечная дистрофия Дюшенна)
  • Онкологическая генотерапия (CAR-T клетки)
  • Лечение наследственных заболеваний сетчатки

Текущие вызовы:

  • Проблемы специфичности доставки
  • Риск инсерционного мутагенеза
  • Иммунные реакции на векторы
  • Долгосрочная безопасность и эффективность

Перспективные направления:

  • Редактирование генома (CRISPR-Cas9)
  • Эпигенетическая терапия
  • Регулируемая экспрессия терапевтических генов
*Подобраны с помощью LLM, верифицированы, но возможны неточности.
Ещё по теме
Генетическая инженерия — основы и применение
Методы клонирования ДНК