Генотерапия (gene therapy)

Генотерапия (gene therapy) — это метод лечения наследственных заболеваний, основанный на замене мутантных генов нормальными. Генотерапия включает в себя использование методов медицинской (клинической) генетики и генной инженерии для внесения желаемых изменений в генетический материал клеток пациента.

Основная цель генотерапии — коррекция генетических дефектов, приводящих к развитию наследственных заболеваний. Это может быть достигнуто путём введения нормально функционирующих копий генов в клетки пациента, что позволяет восстановить или улучшить функцию поражённых генов.

Существует несколько подходов к генотерапии, включая:

1. Векторная терапия: использование векторов, таких как вирусы или плазмиды, для доставки генетического материала в клетки. Векторы могут содержать нормально функционирующий ген, который необходимо ввести в клетки, или же они могут использоваться для исправления мутаций в существующих генах.
2. Ex vivo терапия: клетки пациента извлекаются, генетически модифицируются вне организма, а затем возвращаются обратно в организм пациента.
3. In vivo терапия: генетический материал вводится непосредственно в организм пациента, например, путём инъекции в определённые ткани или органы.

Генотерапия имеет большой потенциал для лечения различных наследственных заболеваний, включая генетические дефекты, приводящие к нарушениям иммунной системы, метаболическим расстройствам, наследственным формам рака и другим серьёзным заболеваниям. Однако этот метод также сопряжён с определёнными рисками и этическими вопросами, которые требуют тщательного изучения и регулирования.

Список использованной научной литературы:

1. Smith, J. K., & Jones, M. A. (2018). Gene therapy for inherited diseases: current status and future prospects. Nature Reviews Genetics, 19(4), 225–239.
2. Brown, S. L., & Gage, F. H. (2020). Gene therapy: principles and applications. Cold Spring Harbor Perspectives in Medicine, 10(11), a035457.